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Questions et réponses sur les essais cliniques

On vous a déjà proposé de participer à un protocole mais vous aviez refusé parce que les termes du protocole vous paraissaient flous, peu explicites et vous craigniez les effets secondaires possibles ?

On a souvent cette sensation d’être pris pour un cobaye et d’encourir des risques importants. Pourtant les protocoles de recherche sont bien encadrés et vous devez recevoir une information claire et précise sur le déroulement de ces derniers.

Posez vos questions

Qu‘est-ce qu’un protocole ?

Dans le domaine de la recherche, un protocole est un plan d’étude spécifique à chaque essai clinique. Ce plan est soigneusement élaboré, aussi bien pour garantir la santé des participants, que pour apporter des réponses aux questions identifiées au début de l’essai (pour le médicament testé). Un protocole décrit le type d’individus qui peuvent ou ne peuvent pas participer à l’essai, le calendrier des examens, les procédures, les critères d’évaluation, les médicaments et leur posologie, ainsi que la durée de l’étude. Pendant qu’ils participent à un essai clinique, les participants sont régulièrement examinés par le personnel chargé de la recherche, qui surveille leur état de santé et détermine la sécurité et l’efficacité de leur traitement.

Vous avez peut être entendu parler également des protocoles de soins : certains médicaments nécessitent un encadrement bien particulier comme pour les traitements systémiques ou par biothérapie par exemple. Ce protocole de soins est donc destiné à définir les examens préliminaires, la durée du traitement et le suivi à adopter.

Quelles sont les questions à se poser avant de se décider ?

Il est important de prendre le temps de réflexion nécessaire avant de prendre une décision concernant sa participation à un essai clinique. Voici une liste de questions afin de vous aider à faire le point. N’hésitez pas à prendre conseil autour de vous, notamment auprès de votre médecin traitant et de votre entourage. Enfin, n’oubliez pas que les associations de patients peuvent vous apporter une aide précieuse.

Quels sont les objectifs de l’étude ?
Quelle est la durée de l’essai ?
Quel impact cet essai aura-t-il sur ma vie quotidienne ?
Une hospitalisation est-elle nécessaire ?
Si je suis déjà un traitement, quel bénéfice le traitement à l’étude peut-il m’apporter ?
Quels avantages existent-ils par rapport à mon traitement actuel ?
Quels sont les effets secondaires prévus ?
Qu’en pense mon médecin traitant ?
En ai-je assez discuté avec mon entourage ?
Par qui serai-je suivi durant l’essai ?
Qui puis-je joindre à tout moment en cas de problème ?
Quelle prise en charge des frais est-elle prévue ?

Les frais médicaux sont-ils pris en charge ?

L’ensemble des frais médicaux sont pris en charge par le promoteur de l’essai : traitement étudié, visites médicales, examens, hospitalisation…

Une indemnisation vous ait proposé pour vous dédommager. Celle-ci ne peut excéder 4500 euros par an et dépend de l’étude.

Mon médecin traitant doit il être impliqué si je participe à un essai clinique ?

Le médecin traitant joue d’abord un rôle de conseil lorsqu’il s’agit de prendre une décision avant de participer à un essai clinique. Il est de plus important que son médecin généraliste se mette en relation avec l’équipe de recherche afin notamment d’être assuré que les éventuelles prescriptions n’entreront pas en conflit avec le traitement étudié. Enfin, après la fin de la recherche, le médecin traitant peut éventuellement contribuer à identifier d’éventuels effets secondaires indésirables sur le long terme.

Le traitement étudié peut il être dangereux pour ma santé ?

La sécurisation des essais cliniques et la protection des participants sont d’abord assurées par un ensemble de mesures juridiques et déontologiques afin de vérifier que la recherche envisagée repose sur des arguments scientifiques valables, que son but est d’apporter un bénéfice réel aux patients avec un risque minimum.

Le respect de ces règles mais aussi du protocole défini est assuré par des contrôles de qualité à la charge du promoteur de l’essai, ainsi que des inspections réalisées par l’ANSM. La loi Huriet-Serusclat de 1998, révisée en 2004, encadrant les essais cliniques en France, a de plus renforcé la protection des patients : tout essai doit être approuvé par un comité de protection des personnes (CPP).

Le traitement étudié peut toutefois entrainer des effets secondaires indésirables prévisibles et parfois imprévisibles, comme tout autre traitement. L’étude doit par ailleurs permettre d’analyser et d’évaluer ces risques et de les mettre en balance avec le bénéficie apporté par le traitement. Un centre de vigilance est accessible 24h/24, 7j/7 par téléphone à tout moment, habilité à apporter une réponse adaptée aux participants.

En cas de besoin, l’anonymat peut-être levé pour une étude en aveugle si c’est dans l’intérêt de votre santé.

En quoi ma vie quotidienne sera-t-elle changée si e participe à une étude ?

Les contraintes sur la vie quotidienne du participant qu’impose la participation à une étude varient en fonction des essais et sont décrites dans le protocole : elles peuvent être faibles ou très importantes, notamment lorsque des périodes d’hospitalisation sont prévues.

Ces contraintes portent notamment sur la prise du traitement, les visites médicales et les examens de suivi, ainsi que les déplacements qu’ils impliquent. Afin de prendre votre décision, il vous faudra évaluer leur impact et vous assurer qu’elles sont compatibles avec votre vie professionnels, vos loisirs, vos voyages…

Combien de temps dure un essai clinique ?

La durée d’une étude varie en fonction des protocoles. Alors que certains essais cliniques ne durent que quelques semaines, ou quelques mois, d’autres peuvent s’étendre sur plusieurs années ce qui est souvent le cas dans le domaine de la cancérologie (3 à 5 ans en moyenne). La durée d’un essai est déterminée en fonction de plusieurs critères, notamment la durée du traitement étudié et le nombre de patients participants à l’essai, ceux-ci n’étant pas tous inclus au même moment. L’essai clinique n’est qu’une des étapes de la recherche ; il faut compter en moyenne entre 10 et 12 ans de recherches avant qu’une molécule ne devienne un médicament.

Quelle est la fréquence des consultations et des examens durant un essai clinique ?

Dans le cadre d’une étude, consultations et examens peuvent être plus fréquents que dans le cadre d’un traitement ordinaire. Les personnes qui participent à un essai sont en effet particulièrement suivies afin de surveiller leur état de santé ainsi que la sécurité et l’efficacité du traitement étudié. La fréquence des visites médicales et des examens sont spécifiques au plan de l’étude et décrites dans son protocole. La fréquence des visites est souvent plus rapprochée au début de l’essai.

Une fois l’essai terminé est ce que je peux continuer à bénéficier du traitement ?

Une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) peut dans certains cas être délivrée par l’ANSM à un patient ou à un groupe de patients afin de leur permettre de continuer à bénéficier d’un traitement n’ayant pas encore obtenu d’autorisation de mise sur le marché (AMM). Il s’agit d’une mesure exceptionnelle permettant de rendre un traitement accessible à ceux qui en ont le plus besoin.

Serai je tenu au courant des résultats de l’essai lorsqu’il sera terminé ?

A l’issue d’une recherche clinique, le promoteur de l’essai a l’obligation déclarer la fin de l’essai à l’ANSM ainsi qu’au Comité de protection des personnes (CPP) puis dispose d’environ un an pour mettre à la disposition de l’ANSM le rapport final de la recherche et lui transmettre un résumé de ce rapport.

Les participants disposent alors d’un droit d’accès aux résultats de la recherche, qu’ils peuvent notamment exercer en s’adressant à leur médecin. Ce droit leur est garanti par la loi du 4 mars 2002 sur les droits des malades.

Est-ce que je peux quitter un essai si je change d’avis ?

Toute personne participant à un essai a formellement le droit de quitter un essai clinique à tout moment, sans avoir à se justifier, en continuant de recevoir des soins de qualité. De plus, cette décision n’aura pas de conséquence sur la relation qu’entretient le patient avec son médecin. Le médecin peut lui aussi prendre la décision d’interrompre votre participation à l’essai s’il estime que le traitement représente un danger pour vous. Il doit bien sûr vous en informer. La santé du patient ou du volontaire est de toute façon prioritaire sur l’essai lui-même.